450.000 Österreicher betroffen - Wartezeit auf Therapie oft jahrelang
Anlässlich des Welttags der seltenen Erkrankungen fordert die Ärztekammer verstärkte Forschung und besseren Patientenzugang zu Therapien.
In Österreich sind rund 450.000 Menschen von seltenen Erkrankungen betroffen - eine beträchtliche Zahl, die oft übersehen wird. Anlässlich des Internationalen Tags der seltenen Erkrankungen am 28. Februar macht Johannes Steinhart, Präsident der Österreichischen Ärztekammer, auf die dramatischen Versorgungslücken aufmerksam. "Die meisten Betroffenen müssen mehrere Jahre auf eine wirksame Therapie warten, sofern es überhaupt schon eine gibt", kritisiert Steinhart die aktuelle Situation.
Seltene Erkrankungen sind ein komplexes medizinisches Feld, das über 6.000 unterschiedliche Krankheitsbilder umfasst. Die meisten dieser Erkrankungen sind genetisch bedingt und betreffen verschiedene Körpersysteme. Zu den häufigsten Kategorien zählen neurologische, immunologische, Stoffwechsel- oder Bluterkrankungen. Trotz der Bezeichnung "selten" ist die Gesamtzahl der Betroffenen in Österreich beträchtlich - statistisch gesehen ist etwa jeder 20. Österreicher von einer seltenen Erkrankung betroffen.
Die geringe Fallzahl pro Krankheitsbild macht die Entwicklung spezialisierter Versorgungsangebote jedoch extrem schwierig. "Die Leidtragenden sind die Patientinnen und Patienten, denn der Weg von den ersten Symptomen bis hin zur richtigen Behandlung ist oft lang und kompliziert", betont Steinhart die Herausforderungen für Betroffene.
Ein zentrales Problem liegt in der Finanzierung von Forschung und Medikamentenentwicklung. Da seltene Erkrankungen per Definition nur wenige Menschen betreffen, sind sie für die Pharmaindustrie oft wenig lukrativ. "In manchen Bereichen wird leider oft zu wenig investiert, da sie finanziell wenig lukrativ sind", kritisiert der ÖÄK-Präsident. Diese marktorientierte Herangehensweise sei für die ohnehin schon unterversorgten Menschen mit seltenen Erkrankungen "geradezu fatal".
Steinhart fordert deshalb einen grundlegenden Wandel in der Herangehensweise: "Sich hier an Kosten-Nutzen-Rechnungen und an Gewinnmaximierung zu orientieren, ist für die ohnehin schon unterversorgten Menschen mit seltenen Erkrankungen aber geradezu fatal." Die Politik müsse die medizinische Forschung und Entwicklung wirksamer Medikamente sowie deren Zulassung aktiv vorantreiben.
Trotz der strukturellen Probleme gibt es auch positive Entwicklungen in der österreichischen Forschungslandschaft. In jüngster Zeit wurden bemerkenswerte Erfolge bei der Entwicklung neuer Therapien erzielt. Besonders hervorzuheben sind neue Behandlungsansätze gegen seltene Blutgerinnungsstörungen und seltene neurodegenerative Erkrankungen, die sich als erfolgreich oder sehr vielversprechend erwiesen haben.
Diese Erfolge zeigen das Potenzial der österreichischen Forschung auf, verdeutlichen aber gleichzeitig den Bedarf an kontinuierlicher Unterstützung. "Damit es aber auch künftig in diese Richtung weitergehen kann, muss die öffentliche Hand die nötigen Mittel – etwa durch gezielte Förderungen – sicherstellen und weiter ausbauen", fordert Steinhart. Dabei dürfe die Unterstützung nicht von den Fallzahlen abhängig gemacht werden.
Neben der Forschungsförderung ist der Ausbau spezialisierter Versorgungsstrukturen ein weiterer wichtiger Baustein. In Österreich existieren bereits mehrere Expertisezentren an Krankenanstalten, in denen Betroffene spezialisierte Diagnose und Behandlung sowie interdisziplinäre Betreuung erhalten können. Diese Zentren spielen eine entscheidende Rolle bei der Verkürzung der oft jahrelangen Diagnosewege.
Der Ausbau dieser Strukturen sei jedoch dringend notwendig, betont die Ärztekammer. Bereits vorhandene und zugelassene Medikamente und Therapien müssten den Patientinnen und Patienten niedrigschwellig, rasch und leistbar zugänglich gemacht werden. Dies erfordere weitere Investitionen in die Infrastruktur und die Ausbildung von Fachpersonal.
Die Diskussion um seltene Erkrankungen wirft auch grundsätzliche Fragen zur Gerechtigkeit im Gesundheitssystem auf. Steinhart bringt dies auf den Punkt: "Denn in einem reichen Land wie Österreich muss die Gesundheit jedes Einzelnen leistbar sein und darf nicht von der Häufigkeit einer Krankheit abhängen."
Diese Aussage unterstreicht einen wichtigen ethischen Grundsatz: Das Recht auf Gesundheitsversorgung sollte unabhängig von wirtschaftlichen Überlegungen gewährleistet sein. Gerade in einem wohlhabenden Land wie Österreich sollten ausreichend Ressourcen vorhanden sein, um auch Menschen mit seltenen Erkrankungen eine angemessene medizinische Versorgung zu ermöglichen.
Bei seltenen Erkrankungen ist internationale Kooperation besonders wichtig, da die geringe Patientenzahl in einzelnen Ländern die Forschung erschwert. Durch grenzüberschreitende Zusammenarbeit können Patientendaten zusammengeführt, Forschungskosten geteilt und Expertise gebündelt werden. Dies erhöht die Chancen auf erfolgreiche Therapieentwicklungen erheblich.
Europäische Initiativen und internationale Forschungsnetzwerke haben bereits bewiesen, dass diese Strategie erfolgreich sein kann. Österreich sollte seine Beteiligung an solchen Programmen weiter ausbauen und aktiv zur internationalen Forschungskooperation beitragen.
Eine wichtige Rolle bei der Verbesserung der Situation spielen auch Patientenorganisationen und Selbsthilfegruppen. Sie sind oft die ersten Anlaufstellen für neu diagnostizierte Patienten und ihre Familien, bieten praktische Unterstützung und setzen sich politisch für die Belange der Betroffenen ein.
Die Zusammenarbeit zwischen medizinischen Fachkräften, Forschungseinrichtungen und Patientenorganisationen ist essentiell für die Entwicklung bedarfsgerechter Versorgungsangebote. Patienten und ihre Angehörigen können wertvolle Einblicke in den Behandlungsalltag und die praktischen Herausforderungen liefern.
Der Tag der seltenen Erkrankungen macht jährlich auf die besonderen Herausforderungen dieser Patientengruppe aufmerksam. Die Forderungen der Österreichischen Ärztekammer sind klar: mehr öffentliche Investitionen in die Forschung, besserer Zugang zu vorhandenen Therapien und der Ausbau spezialisierter Versorgungsstrukturen.
Für eine nachhaltige Verbesserung der Situation braucht es einen koordinierten Ansatz aller Beteiligten - Politik, Medizin, Forschung und Patientenorganisationen müssen an einem Strang ziehen. Nur so können die 450.000 betroffenen Österreicherinnen und Österreicher auf eine bessere medizinische Versorgung hoffen.
Die Zeit drängt, denn hinter jeder statistischen Zahl steht ein Mensch mit konkreten Bedürfnissen und Hoffnungen. Die Gesellschaft ist gefordert, diesen Menschen die Unterstützung zu geben, die sie benötigen und verdienen.